佚名 2016年12月28日
  • 新媒体

多重难治性免疫性血小板减少症治疗反应差死亡率高

  多重难治性免疫性血小板减少症治疗反应差死亡率高

  难治性免疫性血小板减少症(ITP)是指经过脾脏切除,其治疗效果仍微乎其微,以致于需要长期治疗以减少严重出血事件的发生。甚至某些 ITP 患者在进行了脾脏切除、利妥昔单抗以及促血小板生成素受体激动剂(Tpo-RAs,如罗米司停及艾曲泊帕)等治疗后,其血小板减少的状况仍无改善,此类 ITP 被称之为「多重难治性免疫性血小板减少症」。

  法国 Matthieu 教授等开展了一项回顾性研究,旨在分析及总结多重难治性 ITP 患者的临床特征及其治疗结局。该文章发表在近期的 Blood 杂志上。

  该研究纳入多重难治性 ITP 患者 37 例,另外以约 1:5 的比例纳入一般 ITP 患者 183 例作为对照组。此 37 例 ITP 患者在进行了切脾、利妥昔单抗以及以最大批准剂量(罗米司停为 10 μg/kg 每周,艾曲泊帕为 75 mg/d)的 2 种 Tpo-RAs 药物治疗后,疗效仍差。

  对治疗产生反应的标准为血小板数量大于 30×109/L 并且大于基数水平的 2 倍;完全缓解的标准为血小板大于 100×109/L。

  分析此 37 例多重难治性 ITP 患者的临床特征发现,此类患者在诊断为 ITP 时便发生出血的概率较大,为 28 例(75.7%),且有 11 例(30%)患者出现严重出血事件,如广泛性皮下及粘膜出血。

  与对照组的 183 例 ITP 患者进行比较发现,多重难治性 ITP 患者更倾向于为继发性 ITP(13 例,占 35%),常伴有其它无症状性自身免疫性疾病;其发生意义未明的单克隆球蛋白病(MGUS)的概率更大(7 例,占 19%);此外,多重难治性 ITP 更易发生出血、对激素治疗无效的情况。

  治疗方面,此 37 例 ITP 患者的平均治疗时间为 10.5 月。有 34 例 ITP 患者先后接受了切脾、利妥昔单抗以及 Tpo-RAs 药物等其它治疗,另外 3 例 ITP 患者因存在手术禁忌症且在 Tpo-RAs 药物治疗期间发生深静脉及肺栓塞事件,因此只接受过 1 种 Tpo-RAs 药物治疗。总体而言,整体治疗效果较差,仅有 11 例患者达治疗反应以上的标准。

  其中有 7 例 ITP 患者同时伴有恶性血液疾病(MGUS),采用的治疗为化疗,有 2 例达完全缓解标准,1 例达治疗反应标准。另外不伴有恶性血液病的 30 例 ITP 患者中,均接受多种治疗,有 1 例患者在接受自体干细胞移植后达完全缓解,但随后因败血症而死亡;另有 7 例患者达持续性治疗反应标准,此 7 例患者的免疫抑制剂应用情况如下:有 3 例采用麦考酚吗乙酯、1 例为环磷酰胺、1 例为硫唑嘌呤、1 例为自体干细胞移植。

  死亡率方面,有 5 例患者死亡,分别有 2 例死于颅内出血、1 例死于败血症、1 例死于乳腺癌、1 例死因不明。

  综上所述,多重难治性免疫性血小板减少症是治疗反应差、治愈率低、死亡率较高的疾病。相较于一般的 ITP 而言,其伴发其它自身免疫疾病的可能性大、继发性 ITP 比例较高,同时并存 MGUS 的概率更大。治疗选择方面,联合应用免疫抑制剂及促血小板生成素受体激动剂的效果相对更佳。


治疗血液病是一个需要坚定信念并且持之以恒的过程 希望患者能树立正确的治疗观念坚持就会胜利!!!!袁六妮

康复患者

再障 (>2000)

白血病(>1600)

血小板减少(>1500)

MDS(>1000)

淋巴瘤(>800)

千年传承
专利配方

40年专科经验,为血液病患者提供咨询、治疗,健康护理等全面支持!!!

马上咨询