1 、急性 ITP

    目前对新诊断的儿童 ITP 尚无单一的最佳治疗。在美国，一般选择治疗血小板数 ﹤ 10,000/ μ L或有粘膜出血的患者，对轻度血小板减少和没有临床出血的患者进行观察和教育。儿童ITP的初始治疗选择有IVIg、抗-Rh免疫球蛋白（抗-D）、皮质醇激素或联合治疗，没有一种治疗适合于所有临床情况。2001年调查美国儿科血液医生对新诊断儿童ITP的治疗情况（见表2），与1997年相比，首选“只观察”者增多（从16%到29%）、选择抗-D抗体者增多（10%-33%）。已有抗-D引起严重甚至致命性溶血和肾功能衰竭的病例报道，虽然不清楚其实际发生率，但大多数患者能很好耐受。建议抗-D抗体治疗时对溶血进行监测、输注红细胞时选择Rh(D)阴性红细胞。

表 2 儿童急性ITP的初始治疗

    许多儿童 ITP 可随时间缓解，间断以 IVIg 或抗 -D 治疗可降低严重血小板减少引起的出血危险性。一项单中心前瞻性试验显示，成人患者初始激素治疗失败后有 40% 经间断抗 -D 治疗后可免于脾切除；另一项多中心随机试验结果则显示抗 -D 能延缓但不能避免脾切除。

2 、 ITP 脾脏切除

    脾脏是抗血小板抗体生成和血小板破坏的主要部位。脾脏切除是第一个可能治愈 ITP 的方法，可作为成人 ITP 激素治疗后的二线治疗。根据 ITP 的自然病史，对儿童至少要推迟 6-12 个月后考虑脾脏切除。 George 等回顾性分析了 47 篇报道、累计 2599 例成人 ITP 脾脏切除的结果，中位随访时间 29 个月时的反应率 66% 。

3 、慢性难治性 ITP

    经 6-12 个月标准治疗后患者血小板数不能维持在 30,000 μ L以上者定义为难治性ITP。这部分病例只占ITP少数（有报道9%），但做出治疗决定颇具挑战性。NIH输血医学与止血（TMH）网络进行一项多中心随机对照试验，期望能解决一些相关问题。

4、抗-CD20抗体在ITP中的非标签应用

    人抗 B-细胞单克隆抗体CD20（Rituximab）治疗慢性难治性ITP的临床试验取得令人鼓舞的结果。已有40多篇抗-CD20在ITP中非标签应用的报道。在3组较大的难治性成人病例的报道中，给予抗CD20单抗375mg/m 2 、1次/周、共4周，约50%患者取得部分或完全反应、约33%持续缓解。一项抗CD20治疗36例儿童ITP的多中心前瞻性I/II期临床试验显示，31%患者血小板数维持50,000μL以上，抗CD20耐受性较好，这组儿童ITP病例都十分严重、可能是其反应率低于三组成人病例的原因。抗-CD20引起ITP缓解的机制可能是通过清除自身抗体生成性B-淋巴细胞，但有些患者用药仅仅1周后就取得早期反应、可能与抗CD20调理的B细胞有助于阻断Fc受体有关。