骨髓增生异常综合征（MDS）是一种以无效造血为特征的疾病。在MDS和急性髓细胞白血病（AML）之间有非常大的生物学和临床差异。

　　美国德国克萨斯大学安德森癌症中心的Albitar M等对802名患者进行了研究，其中279人（35%）为新近诊断的MDS，523人（65%）为新近诊断的AML，比较两组患者的临床和生物学特征。获得了所有患者完整的临床和细胞遗传学资料，并对一小组患者进行了凋亡、血管新生、增生和生长因子方面的研究。

　　他们的结果证明，MDS是一个独立的群体，它与AML不同，主要以增加早期和成熟造血细胞凋妄为特征。利用细胞分选和杂合现象的丢失，作者证明MDS患者的白血病细胞能够分化成熟髓系细胞和单核细胞。作者还证明，原始细胞占20%或30%的MDS与AML有很大的重叠。这些数据提示，尽管AML和MDS在治疗反应和结果方面类似，MDS应该按照其生物学特征更好地定义；并且强调发展针对MDS生物学异常的特异性治疗方法。