骨髓增生异常综合征，是一组造血干细胞发育异常的综合征，其特点是骨髓造血干细胞呈恶性克隆生长，导致血细胞无效生成和正常造血功能的抑制。尽管近年在MDS的治疗方面做了大量研究，除异基因骨髓移植外，MDS似无其它治愈途径，而异基因骨髓移植又受到不少条件的限制，常难以广泛开展。大剂量化疗的副作用多而效果并不理想，其它治疗如小剂量化疗、干扰素、IL-3、维甲酸、维生素D衍生物、雄激素、生长因子等，仅少数病人略显良好反应，大多数病人长期需依靠对症与支持治疗。近年有人根据免疫机制发病学说提出了一些治疗MDS的药物，如：
　　1、抗T细胞球蛋白（ATG）：每天40mg/kg，治疗59例（RA 37、RAEB 12、RARS 10，其中低增生者23例，核型异常者23例），结果21例脱离输血，56%血小板升高，44%白细胞升高，有效病人存活时间延长。
　　2、环孢素(CSA)： Jonasova等用标准量治疗RA 16例与RAEB 1例，用药5 ～ 31个月，全部需要输血者停止了输血，白细胞与血小板升高，有染色体5q-者3/6有效。
　　3、氨磷汀（amifostine）：是一种磷酸化的有机硫醇（ thiol），曾用为抗化 疗副作用的药物，它在体内为细胞膜上的碱性磷酸酶转化为有活性、能透入细地 胞的磷酸化代谢产物WR-1065，有以下效应：（1）抗TNF-α对细胞的氧化作用；（2）抑制炎性细胞因子的释放效应；（3）抑制凋亡效应。List用于18例MDS，15例有效。一组75例报告，20%输血减少、24%中性粒细胞增多、40%血小板增加。
　　4、己酮可可碱（pentoxifylline，PTX）：系黄嘌呤衍生物，能干扰TNF-α、 TGF-β与IL-1P等细胞因子的作用，削弱其在MDS发病中的促凋亡作用，与ciprofloxacin合用，可减少PTX在肝中的降解，与地塞米松合用可减少TNF-αmRNA的转译，下调TNF-α的产生。有人联合应用amifostine、PTX、ciiprofloxacin与地塞米松，29例的76%有一定疗效，如输血需求减少、血象改善等。
　　5、可溶性TNF-α受体（Enbrel）：大剂量下，通过竞争性结合，可阻断 TNF-α的功能，临床试验证明可减低血浆TNF-α水平，但未见临床疗效。
　　6、反应停：是一种免疫抑制剂，促进TH1转向TH2、抑制TNF-α的产生， 还可抑制血管生成作用(angiogenesis)，从而有益于MDS。Raza等用于治疗57例，开始剂量100mg/d，最大可达400mg/d，21（37%）例有效，骨髓中原始细胞较少者疗效较好。
　　中医学认为骨髓增生异常综合征归属于"虚劳"、"血证"、"瘀证"、"内伤发热"、"徵积"、"髓毒"、"髓劳"等范畴。多数医家认为本病病机为正虚邪实，邪毒内蕴，瘀血阻滞而发病，临床见症多端、虚实夹杂，而治疗上以益气养血、补肾健脾以扶正补虚，清热解毒以祛邪。针对RA及RAS型MDS予以益气养血、补肾健脾为主施治。针对RAEB及RAEB-T予以清热解毒为主施治。随证加用活血化瘀药物。取得较好效果。