随着慢性髓性白血病（CML）治疗的日新月异以及患者预后的改善，CML患者的治疗目标不断提升。积极的治疗目标、规范化的监测以及及时的干预可以为患者的全程治疗保驾护航，帮助更多患者达到功能性治愈（即无治疗缓解，TFR）。2023年2月11日，由权威CML大咖领衔的“CML治疗之道”高峰论坛在线上圆满召开，多位国内著名血液专家教授齐聚云端，解析当前中国CML患者的生存现状，共话CML初始治疗选择、治疗里程碑反应以及优化治疗策略等，并围绕CML诊疗中遇到的挑战、CML患者重回社会面临的困境等话题展开了巅峰交流。

开场致辞

会议伊始，中国医学科学院血液病医院王建祥教授和北京大学人民医院江倩教授进行了开场致辞。王建祥教授表示，血液同道们持之以恒的学习和探讨不断推动着CML治疗理念的发展，也让CML的预后发生了翻天覆地的变化，CML患者也能像正常人一样长期生存。在治疗日新月异的当下，分析CML患者生存现状，再探CML治疗之道，将进一步助力CML患者改善生活质量、重返社会。江倩教授表示，CML治疗二十多年的历程，是在王建祥教授和全国众多血液专家的引领下不断求索的过程。交流互鉴，先锋引领，促进了中国CML治疗取得如今的成果。期待今日CML专家再聚首，立足新起点再探CML治疗之道，引领CML治疗走向新征程。

上半场——运筹帷幄，决胜千里

在南方医科大学南方医院刘晓力教授和苏州大学附属第一医院陈苏宁教授的主持下，江倩教授、四川大学华西医院朱焕玲教授、中国医学科学院血液病医院刘兵城教授分别就CML初始治疗方案的选择、规范化治疗的里程碑、中国CML患者的疾病和生存现状等话题进行了专题报告。

江倩教授结合ENESTnd研究10年随访数据、自己中心以及全国多中心的研究数据分享了CML初始治疗方案的选择依据。江倩教授介绍道，二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）尼洛替尼在分子学反应获益、降低疾病进展风险方面明显优于伊马替尼，并且有助于更多患者触及TFR，是中高危CML患者的一线治疗推荐。中国CML患者更为年轻化，一线选择二代TKI有助于TFR目标的实现。江倩教授团队建立了伊马替尼治疗失败的临床预测模型，有助于临床医生多维度评估CML患者，选择合适的治疗药物，降低疾病进展风险以及CML相关死亡风险。江倩教授强调，二代TKI可能是年轻、无共存疾病、中高危以及追求TFR的慢性期CML患者的初始治疗选择，也是初诊嗜碱性粒细胞增高的加速期CML患者达到最佳分子学反应、获得更高无失败生存的优选方案。

朱焕玲教授就CML治疗过程中的里程碑反应进行了详细阐述。朱焕玲教授介绍道，早期分子学反应（EMR）、完全细胞遗传学反应（CCyR）、主要分子学反应（MMR）和深度分子学反应（DMR）是CML治疗的重要里程碑，也是实现TFR的必经之路。3个月达到EMR提示患者预后良好，实现CCyR、MMR以及DMR的概率更高；6个月达到CCyR预示着患者达到DMR的可能性更高；12个月达到MMR预示着CML特异性生存率接近100%；而达到并保持稳定的DMR意味着患者达到了停药的门槛，将有更好的预后和实现停药的可能。初诊CML患者一线优选二代TKI有助于各阶段里程碑反应的实现，未达治疗里程碑患者尽早转换治疗有助于TFR的实现。尼洛替尼有助于CML患者达到各阶段的治疗目标，是优选TKI药物。

刘兵城教授就收集到的全国2462例CML患者的调查问卷，深度剖析了中国CML患者的诊断治疗和规范检测情况、停药意愿、经济负担以及生活质量等问题。分析报告显示，尽管研究中绝大多数患者处于慢性期且危险分层为低危，但八成以上患者反馈其主治医生并未因其病情稳定并评估达到停药标准后建议其停药。在医生建议停药的患者中，超六成患者愿意停药，两成患者愿意尝试停药，但部分患者仍担心停药后复发，提示患者对于TFR缺乏客观正确的认识。另外，分析显示当前中国CML患者面临治疗监测不规范、疾病影响身体状况和社交活动、生活质量降低、社会支持度不高等问题，提示在CML治疗中，应关注患者诉求，重视里程碑反应检测和评估，树立信心，让患者走好CML治疗的每一步，尽早实现功能性治愈，重返社会。

下半场——夯实脚下，砥砺前行

会议下半场，在上海交通大学医学院附属瑞金医院周励教授和四川大学华西医院朱焕玲教授主持下，深圳市第二人民医院杜新教授以“深度缓解，助力实现TFR”为题进行了精彩报告。

杜新教授介绍道，达到DMR是CML患者实现TFR的先决条件。CML治疗获得并维持稳定DMR与患者性别、转录本类型、BCR-ABL1水平等相关，获得EMR意味着更快达到DMR，获得CCyR有益于达到DMR，获得MMR则有更大机会实现DMR。同时，进行DMR早期预测，及时调整治疗策略，一线治疗优选二代TKI、一代TKI治疗未获得DMR的患者及早转换二代TKI、停药复发后及时重启TKI治疗，有利于实现DMR。另外，越快越深达到DMR，维持稳定DMR时间越长，选择尼洛替尼等二代TKI且持续治疗的时间越长，更易实现TFR。

随后在朱焕玲教授的主持下，陈苏宁教授、刘晓力教授、周励教授、中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授、河南省肿瘤医院张龑莉教授、中南大学湘雅医院赵谢兰教授围绕临床实践中CML患者的预后评估以及治疗失败高风险人群的识别、停药中遇到的问题、对于回归社会面临困境的CML患者可以提供的帮助等话题展开了热烈讨论。

陈苏宁教授提出，初诊高危或进展期的患者可进行二代测序（NGS），尽早发现费城染色体（Ph）阳性细胞的遗传学改变和附加异常，选择二代TKI治疗，降低疾病进展风险。刘晓力教授表示，TKI给治愈CML带来了希望，临床医生应行使自己的职责，把好CML治疗的每一个关口，让患者有获得治愈的可能。孙自敏教授指出，基层医生没有得到疾病和药物相关最新进展培训是未给予达到停药标准的患者停药建议的原因之一，需要进行上下联动的医生规范化培训，提升认知。张龑莉教授结合临床实践指出，因CML预后评分系统计算复杂，部分临床医生在病例书写中未填写预后分层。江倩教授团队建立的新的积分系统有效且使用便捷，可以帮助临床医生尤其是住院医生规范病例书写，应予以推广普及。赵谢兰教授也坦言，由于计算复杂，在实际临床工作中并没有严格给每一位患者计算预后评分。江倩教授团队建立的预后评估工具有很好的实际操作价值。周励教授表示，尽管中国CML患者的治疗选择日益丰富，但患者还是面临沉重的经济负担，也影响了患者治疗监测的依从性。呼吁社会各界能够给予CML患者更多关注和援助。

最后，朱焕玲教授总结道，二十余载风雨兼程，CML治疗始终引领着血液肿瘤的治疗变革。在新型药物不断涌入，CML患者已能够实现长期生存的当下，追求TFR已成为CML治疗发展的必然趋势，也是血液同道近年来一直努力的方向。

本次全国CML治疗高峰论坛为今后CML的治疗提供了纲领性的理论和实践的建议。期望血液领域的医生，特别是一线治疗医生能够将这些理论和建议运用到未来的临床工作中，协助CML患者走过一站一站治疗里程，为患者最终实现TFR目标保驾护航。也期待在CML领域权威专家的模范引领下，未来更多CML患者能够历阶而上，终达TFR自由之道！