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干细胞移植-镰状细胞贫血的希望选择

作者:佚名    来源:本站原创    浏览: 次   更新时间:2019年02月19日   

高TCD速度会增加SCA患儿卒中的风险。定期红细胞输血,并在适当的情况下,在输血治疗至少一年后转换为羟基脲,可降低TCD速度和中风风险,但对MSD-HSCT对TCD速度的影响知之甚少。

法国的一项研究表明,匹配的同胞供体造血干细胞移植(MSD-HSCT)对于因颅内多普勒速度升高(TCD)需要慢性输血的镰状细胞贫血(SCA)患儿而言是一种很有前途的选择。该试验的结果发表在JAMA上。

来自Creteil的Intercommunal医院中心的Francoise Bernaudin博士及其同事比较了接受MSD-HSCT或标准治疗的儿童SCA和TCD速度异常的脑血管结果(输血或输血后接着羟基脲)。

研究过程

年龄小于15岁的儿童如果接受TCD速度异常输血并且至少有一名没有SCA的兄弟姐妹,则有资格参加。在研究登记后进行家族性HLA测试,并且治疗分配基于匹配的同胞供体的可用性。

对于患有匹配的同胞供体的儿童,治疗包括具有白消安,环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白的清髓性HSCT。没有捐献者的儿童定期输血,以保持血红蛋白S水平低于30%,总血红蛋白水平保持在9至11 g / dL之间,可选择转用羟基脲。

在一年中,在每组25名儿童的倾向匹配样本中,MSD-HSCT组的TCD速度(主要结果)显着低于标准治疗组(129.6 vs 170.4 cm / s; 根据1月22日JAMA在线报道,P<0.001)。

这一发现持续3年,与标准治疗组相比,MSD-HSCT组的TCD速度显着降低(112.4 vs 156.7 cm / s; P = 0.001)。

此外,在一年时,80%接受MSD-HSCT的儿童发生正常速度,而标准治疗组中48%的儿童发生正常速度(P = .045)。两组均无中风或死亡,且无患者出现慢性移植物抗宿主病。

研究人员指出,TCD速度的正常化通常被认为是卒中风险降低的替代指标,但实际情况是否仍有待确定。“然而,在MSD-HSCT后没有发生梗塞或狭窄,而标准治疗组中分别有9%和6%的患者发生这种情况,”他们报告说。

“有必要进一步研究评估MSD-HSCT对临床结果和长期随访的影响,”研究人员在他们的文章中总结道。

研究评论

在一篇社论中,宾夕法尼亚州费城儿童医院血液科的Janet Kwiatkowski博士说,这些研究结果表明MSD-HSCT对于需要慢性输血治疗的SCA患者来说是一种“有前途的治疗选择”。

Kwiatkowski博士同意法国团队的观点,目前尚不清楚TCD速度的降低是否会降低卒中风险 - “感兴趣的真实结果”。理想的研究将比较明显中风的发生率。“然而,由于接受输血预防初级卒中的儿童的卒中发生率较低,因此这项研究需要大样本量且需要多年的随访,这可能是不可行的。”

Kwiatkowski博士说,“重要的是,”MSD-HSCT通常耐受性良好,与标准治疗相比,三年内生活质量显着提高。

“MSD-HSCT最初存在困难,但从长远来看,可以减少医疗预约和住院治疗以及停止每日服药,这会改善生活质量。因此,即使治疗组之间的卒中率相等Kwiatkowski博士写道,MSD-HSCT的生活质量更好,这对于未来多年生活的孩子来说是一个主要因素。她指出,MSD-HSCT组还可以更好地控制铁负荷,这有助于避免与铁过载相关的长期发病率。


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