特发性血小板减少性紫癜（Immune Thrombocytopenic Purpura，ITP）是一种自体免疫性疾病，以持续性血小板减少（plt<100×109/L）及皮肤黏膜出血为特征。其发病机理一般认为是自身抗体导致血小板破坏增多和巨核细胞成熟障碍。现将近几年本病的治疗进展综述如下。 
一、 治疗时机
治疗的主要目的是防止严重出血，而不是升高血小板数。Cohen指出：不同年龄段的相对出血事件的发生率分别为0.4%（<40岁）、1.2%（40～60岁）和13%（>60岁），因此老年患者的出血的风险更大。总的来说，plt>30×10⁹/L而无明显出血迹象的患者不需治疗。成人手术中相对安全的血小板计数为：牙科手术≥10×10⁹/L；拔牙≥30×10⁹/L；局部牙根阻滞≥30×10⁹/L；小手术≥50×10⁹/L；大手术≥80×10⁹/L；正常阴道分娩>50×10⁹/L；硬膜外麻醉下剖宫产>80×10⁹/L。
二、常规治疗方法 
1、 强的松：传统剂量是1mg/（kg·d），大约2/3的患者有效，使用几周后递减，但减量后常复发。小剂量和大剂量之间[0.25vs.1mg/（kg·d）]差异无显著。通过长期治疗，大约20%～30%的患者可以取得长期疗效，一旦激素停用后其比例仅占10%～20%。如果经4个周的治疗无效，则应迅速减量至停药。 
2、 大剂量地塞米松（Dex）：近年来将大剂量Dex冲击治疗用于初诊的ITP患者，取得较好的效果。初诊的ITP患者对于早期大剂量Dex治疗总体有效率达85%，其中约50%的患者在停药后长期维持缓解平均达30.5个月，6个月内复发的患者（plt<30×109/L），给予第二周期的冲击治疗后平均血小板仍可增加50×109/L以上。但对于复发难治病例，此方案似乎没有优越性。短期效应方面反应率相同，均为83%，长期有效反映的维持方面，初诊组59%的患者持续有效，难治组仅为25%。在脾切除与未脾切除难治性ITP患者的研究表明47%的患者对此治疗有效，但维持时间短暂，仅21%的患者可以取得维持治疗反映6个月以上。
对于初诊病例的治疗其疗效甚至超过强的松，而且起效快、不良反应轻微，效果同免疫球蛋白相当，花费少，有成为首选治疗的趋势。目前大剂量地塞米松尚不能代替或避免脾切除，但可以在脾切除前迅速提高PLT。 
3、 静脉注射丙种球蛋白（IVIg）：常用剂量是400mg/（kg·d）用5天，输注后PLT会从第一天开始上升，1周内达到峰值，但疗效难以持久，一个月左右血小板数会反回至治疗前的水平。由于其价格昂贵，静脉注射丙种球蛋白通常被应用于对糖皮质激素抵抗、有禁忌或者孕妇，还有在威胁生命的出血或者手术前使用。 
4、 脾切除：在ITP确诊后的4～6周，对激素治疗无效，或泼尼松≥10mg/d来维持PLT时，可行脾切除。脾切除术后总反应率为82.6%，术后CR（67.1%），PR（19.5%）。19.5%的患者术后复发，其中18.8%来自于CR患者，0.7%来自于PR。复发的患者中2/3的人复发于术后第一年内，80%的患者术后两年内复发。  
目前评价脾切除预后的指标有限。Syed等统计糖皮质激素治疗无效的脾切除手术，年龄、性别以及较低的血小板数目等因素对于激素治疗失败没有统计学意义。然而那些初治缓解，类固醇激素有效以及晚期复发的患者对脾切除反应较好，在术后14天其血小板数可升至300×10⁹/L以上。另有通过观察身体主要脏器对In111螯合的血小板的摄取是评价脾切除预后较好的方法。以肝脏为主要摄取器官的患者对脾切除依然有效，但是程度低，而且取得完全缓解率也较主要以脾脏摄取的患者低。
三、难治性ITP的治疗
强的松及脾切除治疗6～12个月后患者的血小板数不能维持在30×109/L以上的病例通常被称为难治病例。大约11%～35%的患者属于这一类。对于这类患者不应当再考虑常规治疗方案，因其产生持久有效的机会以及完全或不完全缓解的几率大大降低。 
 抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗）：利妥昔单抗是一种对抗B淋巴细胞上CD20的单克隆抗体，可引起Fc介导的细胞凋亡，使产生自身抗体的淋巴细胞的耗竭，故其已经被用于多种自身免疫性疾病的治疗，其中包括ITP。经过多种方式治疗失败的患者使用抗CD20单抗375mg/m2每周1次共4周，大约50%的患者取得了部分或完全反应，33%的患者长期缓解。最近有报道将619例患者分为有效和安全两组进行研究，CR（plt>150×10⁹/L）为43.6%，总有效率（plt>50×10⁹/L）62.5%，持续的时间为2～48个月。这些患者中几乎所有的都用过类固醇激素的治疗，有53.8%的患者接受过脾切除治疗。安全性分析组中，21.6%的患者出现轻到中度的不良反应，3.7%的患者出现威胁生命的事件，2.9%的患者死亡。其中引起死亡的原因有：呼吸衰竭发生在有严重慢性肺部疾病的患者、肺部感染、中枢神经系统出血、其他部位的出血、胆汁淤积性肝衰竭和不明原因的死亡。