MDS属造血干细胞克隆性疾病。 MDS儿童发病率比成人低，本病大多进展缓慢，演变为急性白血病的发生率为15～64%，演变时间1个月～15年不等。部分病人在MDS期内因骨髓衰竭，合并出血、感染或恶性肿瘤死亡，少数可自然康复。诊断治疗及时得当，可使向白血病转化率降低。
其临床表现为：
1.起病较慢，贫血，不同程度的出血、发热，一小部分病人仅有出血、发热而无贫血表现。
2.轻--中度肝、脾肿大，少数有淋巴结肿大、骨痛等。
  此病缺乏典型的临床表现，病因不明。如出现面色苍白、出血、疲倦无力、发热、骨头疼痛，应及时到医院诊治，应遵医嘱进行血液检查，必要时听从医生劝告做骨髓检查及骨髓活检，以求能及时诊断、治疗。本病如不及时诊治有发展为白血病的趋向，如治疗得当、及时，则有可能阻止本病向白血病发展。本病治疗需时间长，疗效欠佳，应有耐心与医生配合治疗以取得最好效果。预防本病应避免长时间接触苯、放射线，慎用氯酶素、地巴唑等药，接触上述物质者应定期检查血像。