在很多人的印象里，白血病的治疗与骨髓移植紧紧地联系在一起。似乎除了骨髓移植外，其他办法就不能治愈白血病了。有的家长甚至对患儿确诊白血病后，医生要其马上进行化疗很不解，会问：“干吗不做骨髓移植？”
　实际上，在治疗儿童白血病的诸多武器中，骨髓移植的地位并不高，化疗才居于核心地位。医生通过化疗能够尽量杀灭白血病细胞，清除体内的微量残留白血病细胞，防止耐药的产生，恢复骨髓造血功能，尽快达到完全缓解，尽量减少对正常组织的损伤，减少治疗晚期的后遗症。近二十年来，由于新的抗白血病药物不断出现，新的化疗方案和治疗方法不断改进，儿童急性白血病的预后明显改善。有很多白血病患儿经过化疗，日后能够结婚生子，过上正常人的生活。
　化疗是化学治疗的简称，就是将抗癌药物注入肌肉、静脉、脑脊液或口服，这些药物通过血液循环“漫游”至人体各个部位，药物随后通过多种机制杀伤白血病细胞。虽然这些药物均可以杀伤肿瘤细胞，但其“专长”不一。如有些药物能够影响肿瘤细胞DNA的合成；另一些药物“杀伤力”更强，能够直接破坏白血病细胞的DNA；细胞内的酶是一种神奇的蛋白质，它犹如功能强大的加速器，有了它，细胞内的生物化学反应速度可以提高数百万倍，而一些化疗药物可以抑制这些酶的活性；蛋白质是细胞各种功能的“执行者”，一些药物则能够抑制蛋白质的合成；还有些药物能够直接诱导白血病细胞的死亡。
　白血病的化疗是项系统工程，为了尽量杀死白血病细胞，需遵循的原则是早期、联合、足量、间歇、交替、长期治疗，还要“量体裁衣”，根据不同患儿的病情特点，制定详细周密的治疗计划，并且根据病情发展不断调整，也就是个体化治疗。早期的原则就是在白血病细胞数量还少的时候集中优势兵力歼灭之，此时，白血病对药物更敏感，还可有效预防多药耐药的产生。联合的原则就是医学家在长期的实践中，将各种化疗药物组合起来，充分发挥各种抗癌药物的自身本领，使各种抗癌药能够协同作战，把毒副作用减到最小。足量的原则就是药物的剂量和强度要足够，从而可以最大规模地杀伤白血病细胞，提高患儿的完全缓解率和长期存活率。
　有关白血病患者通过骨髓移植获得新生的报道不断见诸报端，因此，很多人认为，患了白血病就一定要进行骨髓移植。事实并非如此，先让我们看看骨髓移植是怎样治疗白血病的。在人体血液中主要存在三种血细胞，即白细胞、红细胞和血小板。它们不停地在人体内游弋，分别发挥人体卫士、携氧和止血的功能，它们均是人体内的一种神奇细胞——造血干细胞的后代，这些造血干细胞本领强大，它们一方面能复制出自己，维持自己的数量恒定，一方面还可以不断地分裂，生成各种血细胞。骨髓移植就是通过把造血干细胞植入患儿骨髓，使白血病患儿严重受损的骨髓功能得到恢复。此外，移植物还具有移植物抗白血病效应，从而消灭化疗和放疗后残留的微量白血病细胞。