慢性粒细胞白血病，简称慢粒，是起源于骨髓造血干胞的恶性克隆性疾病，其自然病程分慢性期、加速期和急期。95%以上患者骨髓细胞中存在特征性的费城染色体（染色体），几乎所有患者都具有bcr/abl融合基因。近年来西医的治疗有长足的进展，现作如下综述。
1、传统化疗 
1.1 羟基脲（HU）
为细胞周期特异性抑制DNA合成药物，是目前治疗慢粒的较好化疗药，具有见效快，控制白细胞迅速，副作用小停药后造血功能恢复快等优点。缺点是疗效不持久，需要维持治疗，并定期检查血象，难以掌握维持剂量，停药后易复发。但其不良反应轻，不良反应的发生，中位生存期及维持慢性期时限方面均优于马利兰，应被推荐为经济条件较差的CML患者的首选药。但加速期疗效差，急变期基本无效。根据个体差异调节用药，用药期间3-5天查一次血常规。
1.2白消安（BU）
属烷化剂，为细胞周期非特异性药物，对大多数慢性期患者疗效确切，常规剂量每日4-8mg，白消安有明显后继作用，即停药后白细胞及血小板还会继续下降，甚至发生骨髓抑制，可有严重出血或感染。因其有明显的不良反应如骨髓抑制、皮肤色素沉着、睾丸萎缩、肺间质纤维化等，且对加速期、急变期的CML患者无效，故目前国外已将BU降为二线药物，国内已由HU所代替。
2、干扰素（IFN-α）
IFN-α应用于CML治疗已近20年，曾作为不能进行异基因干细胞移植（allo-HSCT）的Ph CML的一线治疗，目前已被STI571取代，在2006年版NCCN CML治疗指南中已将其调整为二线用药。它具有抗肿瘤细胞增殖，细胞毒，抗血管生成，免疫调节等作用。单用或者联合小剂量的阿糖胞苷可取得较好的疗效，亦有报道采用干扰素联合羟基脲治疗CML获得较好的疗效。干扰素副作用为流感样症状，发热、寒颤、疲乏、肌肉痛、脱发、消瘦。加速期、急变期不宜采用。长效干扰素（聚乙烯乙二醇干扰素）可减轻副作用，增加疗效。
3、分子靶向治疗CML发病的遗传学异常特征为t（9；22）（q34；ql1）易位，产生bcr/abl融合基因，该融合基因是CML发病的最主要原因。通过对CML的bcr/abl融合基因分子遗传学、病毒肿瘤学、蛋白质磷酸化、小分子化学抑制剂的研究，使人们在二十世纪末第一次成功地合成了特异性抑制bcr/abl酪氨酸激酶的抑制剂STI571（伊马替尼）。STI571的正式临床应用，开辟了分子靶向治疗的新纪元。在2007ASH会议上有学者提出CML的首选治疗已由allo-HSCT改为酪氨酸激酶抑制剂。目前STI571可作为CML早期的一线治疗药物，临床推荐剂量为慢性期400mg/d，加速期、急变期600mg/d。副作用为恶心、呕吐、腹泻， 眼脸及下肢水肿，骨髓受抑，极少者可有胸水、腹水及严重的剥脱性皮炎。但特别值得关注的是，少数患者发生了临床耐药（包括原发和继发耐药）。耐药主要源于伊马替尼不能有效控制bcr/abl酪氨酸激酶的活性，其可能的机制包括bcr/abl激酶结构域突变、bcr/abl基因扩增或过度表达、多药耐药基因（MDR）编码的P-gP表达增加以及Ph染色体克隆演变等。目前对于耐药问题，有如下对策：增加STI571剂量、采用第二代的abl抑制剂、其他代偿信号途径抑制剂和STI571合用、改变bcr/abl蛋白的稳定性等。Talpaze研究报道达沙替尼与伊马替尼比较更具耐受性并对伊马替尼耐药及Ph+CML患者可以减少血液学和细胞遗传学反应。第二代ABL激酶抑制剂对大多数bcr/abl激酶都有抑制作用，抑制作用较伊马替尼大300倍以上，但其对T315I型突变耐药患者无效。目前第三代ABL激酶抑制剂（如Auraro激酶抑制剂VX680）成功克服了T315I 型突变耐药，I/II期临床试验已获得了令人鼓舞的结果。
4、造血干细胞移植
（1）异基因造血干细胞移植（alloItCT）
是目前唯一被证实能治愈CML的方法，大多数专家推荐25岁以下患者不论其临床表现如何均可以进行治疗，对于25岁以上者则应考虑患者的临床表现及是否存在高危因素而做选择。所谓的高危因素为患者的性别和年龄、病程、供者HLA、诊断到移植的时间、移植前用药、预处理方案等。多数学者认为，慢粒诊断后应尽早移植，最好在1年之内，最多不要超过2年。许多因素呵以影响移植的治疗效果，其中影响生存率的最重要的决定因素是移植当时所处的CML病期。在慢性期、加速期、急变期进行移植治疗的CML患者，其生存率依次缩短。  
（2）非清髓性异基因外周造血干细胞移植（NST）
NST即使用非清髓性预处理的移植，它可以减少常规基因移植时大剂量化、放疗的相关并发症和病死率，允许老年人及临床上不适合常规移植的患者进行移植。NST被认为是一种更安全、有效的治疗方法。国内有报道用NST联合STI571治疗CML，具有降低移植前白血病细胞负荷，抑制残留白血病细胞增殖，促进供者完全嵌合状态的转变，增强移植物抗白血病效应。目前NST仅用于那些应用STI571治疗失败的患者或是年龄过大或有严重疾病不能耐受传统异移植方法的患者。  
（3）自体外周血干细胞移植（allo-SCT或ASCT）
约有2/3的CML患者找不到合适的供体进行异基因移植，但仍可进行ASCT。有数个研究结果显示，用未预处理过的自身血或骨髓进行移植同样可延长慢性期CML患者的生存期。随着方法的改进，疗效的提高，在慢性期行ASCT，5年存活率可达40%以上。虽然ASCT有不受年龄限制，费用较低以及不发生移植物抗宿主病等致命性并发症的优点，但是难以治愈。目前自体干细胞移植的主要问题是移植后复发，如何提高净化技术、把握适宜采集Ph阴性干细胞时机及免疫治疗以进一步减少复发是今后自体干细胞移植研究的方向。
5、中药提取物
（1）三氧化二砷（AS2O3）
中药砒霜的主要成分AS2O3的实验研究表明，AS2O3能部分下调CML单个核细胞的bcr/abl融合蛋白，减弱甚至阻断了bcr/abl的信号传导，使细胞恶性化趋势延缓，有利于CML患者的病情控制。有研究报道砷剂和伊马替尼在bcr/abl阳性的CML治疗中有协同作用，两者共同作用于bcr/abl融合蛋白，可促进其降解，并使伊马替尼对bcr/abl酪氨酸激酶活性的抑制作用增强。砷剂和伊马替尼联合治疗CML加速、急变期患者，9例患者中7例取得临床完全缓解，其中3例患者达到细胞遗传学缓解。
（2）高三尖杉酯碱（HHT）
高三尖杉酯碱是一种从常青植物中提取的植物碱。由于体外实验证实高三尖杉酯碱与IFN-α或阿糖胞苷联合应用具有协同作用，因而其可分别与二药联合用于早期CML的治疗。将高三尖杉酯碱、IFN-α和阿糖胞苷联合应用于早期的CML患者，46%病人获得了主要细胞遗传学缓解。临床研究表明，高三尖杉酯碱具有抗伊马替尼耐药细胞的活性。在伊马替尼耐药细胞中，高三尖杉酯碱与其联合应用具有协同和增效作用，能降低bcr/abl蛋白的表达水平。
（3）甲异靛
甲异靛是慢粒维持治疗的主要药物，其副作用为腹泻，恶心，骨关节和肌肉的疼痛等。剂量由每日50mg逐渐加大至100-150mg，缩脾作用强。  
（4）羟基喜树碱（HCPT）
它是从喜树种子中分离提取的微量生物碱，其主要通过抑制DNA拓扑异构酶I，干扰DNA复制，对S期细胞作用较G1期和G2期明显，对G0期细胞无作用，HCPT与其它抗癌 药物无交*耐药。近年来有报道HCPT联合VP16或HA方案治疗CML加速期或急变期缓解率高，不良作用小，没有明显的肝肾损害。  
6、中医药组方
对CML的中医辨证治疗各家不尽相同，主要是根据长期临床经验所得。王运律等认为白血病的病因病机为正虚受邪、肝胆实热、气滞血瘀，采用清肝化淤法为主治疗慢性粒细胞性白血病获得较好的疗效。阮琼等应用健脾养阴治本，清泄瘀毒治标的方法，药用黄芪、太子参、生白术、生地黄、麦冬、黄柏、陈皮、砂仁、黄连、牡丹皮、甘草治疗慢性粒细胞性白血病30例，结果完全缓解率为33%，总有效率67%健脾养阴泄毒法能使患者的CD3、CD4百分值及CD4/CD8比值明显上升，能明显升高IL-2水平。因此可以认为健脾养阴泄毒法治疗粒细胞性白血病的机理与提高患者的免疫能力，间接杀伤白血病细胞有关。徐军娟认为CML为气血痰食邪毒长期相互搏击而成，治疗应该不拘泥于证候，皆从“瘀”论治，以治其实，重用生黄芪、三棱、莪术、穿山甲等药物而达到邪去元气自复的目的。崔宇杰等以山豆根、半枝莲、青黛、甘草、黄芪、猪苓等药组成“慢白灵”，用其对20例慢性粒细胞性白血病患者治疗前后血清白细胞介素水平变化进行研究，结果表明治疗后降低的IL-2水平有明显升高（P＜0.01），且疗效优于对照组（P＜0.01）。
近年来医学科学快速发展，中西医均致力于研究有效治疗自血病的方法。对于慢粒，西医疗法和中医疗法各有自己的优势，但也有各自的局限性和不足之处。目前治疗CML的药物羟基脲和马利兰，虽能缓解症状，却不能延长慢性期，不能阻止进入加速期和急变期，常规化疗只能改善临床症状，而不能延长生存期；干扰素治疗虽然可使部分患者生存期延长，但绝大多数患者不可逆地发牛急变或骨髓纤维化；异基因造血于细胞移植虽能治愈CML，但目前价格昂贵并受供者限制而不宜广泛应用；口服STI571价格高，普通病人难以负担。中医药调整患者整体功能、改善症状、不良反应较少，较西医价格相对低，不良作用较小。但中医药的缺点是针对性不强，在杀灭白血病细胞方面的作用不显著。中西医结合治疗CML已取得一定疗效，特别是在减轻临床症状、消除化疗不良反应等方面已引起临床医师及研究者的注意。