重型再生障碍性贫血(SAA)是由多种原因引起的骨髓造血功能不全综合征,其血液学特征性改变是外周血三系明显减少,中性粒细胞绝对值<0.5×109/L,血小板<20×109/L,骨髓增生明显低下。该病自然病程为3~6个月,几十年来,人们对该病的治疗进行了广泛而深入的研究,取得了许多突破性进展,SAA的治疗缓解率已由20世纪80年代的低于10%升至60%~80%。
药物的序贯和联合应用是提高SAA疗效的途径,首先应用ALG/ATG 1个月后再用CSA的序贯治疗有协同作用,如ALG/ATG与CSA及rhGCSF合用不仅早期可使粒细胞上升,降低感染所致的死亡率,同时可有效促进造血组织恢复,使SAA的疗效高达70%。1年以上生存率约为85%以上。其他如ALG与CSA以及Andr、ALG/ATG与CSA以及Mepr三者联用亦可取得较好的增效作用,但此类药物昂贵,可根据患者的病情及经济承受能力选择应用。综上所述,随着对造血细胞的免疫学、细胞生物学和分子生物学等多方面的深入研究,SAA的预后较过去有了很大改善,根据病情轻重选择适当的治疗方案,并根据药物作用机制采用联合治疗的方法对从进行分型治疗尤为重要。