一、防止与毒物接触
在周围环境中凡有可能引起骨髓损害的物质均应除去或避免接触。禁用一切对骨髓抑制作用的药物。
二、支持治疗
（一）重视个人和周围环境的清洁卫生，保持皮肤清洁，用抗菌防腐肥皂和电剃刀，重视口腔卫生、用软牙刷和大便软化剂。各种注射、穿刺均应严格遵守无菌操作技术。白细胞计数特别低者（中性粒细胞＜500／mm3或＜0.5×109/L）宜予隔离。
（二）控制感染 预防感染用Co-SMZ，可减低肠细菌感染和卡氏肺囊虫肺炎的发生率。控制感染可辅以输注粒细胞，主要的依靠是抗生素，应尽早作细菌培养和药敏感试验，选用有效的抗生素。如发热而引起感染的细菌尚未查明，可先采用大剂量广谱抗生素如氨苄青霉素、庆大霉素及（或）先锋霉素等。
（三）止血 肾上腺皮质激素有减低毛细血管通透性的作用，对皮肤、口、鼻出血的止血作用较好，但如果用药7－10天仍未见效，应即停止继续使用，以免招致或扩散感染，在出血较严重尤其是内脏出血时，最好给病人输入浓缩的血小板。输血小板，因同种异体致敏，效果很快减低，最后变为无效。若同时用治疗剂量的丙种球蛋白输注，可恢复血小板功能。如伴有严重子宫出血，可给丙酸睾丸酮，每日50mg，肌注，于月经来潮前10天开始，至月经来潮时停用，严重鼻出血需局部填塞。
（四）输血 输血是治疗中一个重要措施，但不应滥用，输血的主要适应征是贫血较严重者。血红蛋白在60g/L(6g/dl)以上者不宜输血，多次输血的危险有①增加传染病毒性的机会；②增加以后输血反应的机会；③增加对移植物HLA的免疫反应；使以后如果需要骨髓移植时成功的机会减少；④许多次输血后可发生含铁血黄色素沉着症，甚至血色病，造成肝和胰腺机能障碍。
三、刺激骨髓造血功能的药物
多种药物曾被用来刺激骨髓的造血功能，但大多无效。目前应用最多的有雄激素。
（一）雄激素 雄性激素作用原理为：①可使促红细胞生成素产生增多，促使正铁血红蛋白合成；②直接促使干细胞从G0期进入G1期，提高祖细胞对红细胞生成素的反应，这类药物对较轻的慢性病例疗效较好，但对重型病例无效。丙酸睾丸酮，成人剂量为50－100mg肌注，每日一次。至少用药4个月，缓解病例中血红蛋白恢复较好，白细胞次之，血小板常不能接近正常。副作用有毛发增多、痤疮、停经、阴蒂肥大；声音低哑、乳房缩小、男性性欲亢进。臀部肌肉注射处，常发生硬块。羟甲雄酮（Oxymetholone）及氟羟甲雄酮（Fluoxymetholone）常用剂量为每日100mg口服，康力龙（stanozolol），每日6mg，分3次口服。这类药物疗效较高、可以口服和副作用稍轻。但对肝功能有损害，在治疗中经常要注意肝功能试验的结果。
（二）肾上腺皮质激素 少数病人治疗后贫血减轻，多数病人效果不明显。但近年有人认为肾上腺皮质激素可消除炎症和渗出，从而改善骨髓微循环，同时抑制免疫反应，有助于干细胞的生长与发育。强的松每日20－40mg，分三次口服。重型再障用甲基强的松龙（methylprednisone）成人每日1g，三日为一疗程。间隔适当时间再用第二疗程，据称此疗法有一定的疗效。
（三）其他 左旋咪唑、硝酸士的宁、一叶秋碱、碳酸锂、氯化钴、胸腺素、莨菪类药物，心得安、铜蓝蛋白、胎肝输注、全胚注射液等尚在试用中。
四、免疫抑制剂
猪－抗胸腺细胞球蛋白（ATG），15mg/kg/d，加地塞米松5mg，静脉缓滴，或同时强的松每日1mg/kg，内服，共5天，骨髓部分或完全恢复可达40～60％。ATG的副反应有血清病、红斑、发热、寒战、关节痛、浆膜炎、血小板减少等。10％患者晚期可发生造血异常、阵发性性血红蛋白尿和白血病等。近年有试用环孢菌素A(CyclosporineCSA)者，对SAA有一定效果。
五、治疗
认为本病属于“内伤血虚”或“虚劳亡血”。按理论，肾主骨，骨生髓，故治疗宜从补肾着手，进行辨症施治。
六、脾切除
一般地说，脾切除后不能改善骨髓的造血功能，但红细胞破坏过多为贫血重要因素时，脾切除后，贫血常可减轻，输血次数减少。要慎重选择病例，凡属骨髓增生程度尚好，有溶血成分（输血间隔突然缩短），用激素治疗暂时有效或经长期治疗未获好转者，可选用脾切疗法。
七、骨髓移植
骨髓移植用于治疗重型再障病人，最好在起病后不久，未经输血（未经输血者骨髓移植存活和可能治愈可达80％，如已接受多次输血则存活率下降至40～50％），尚未发生感染，年龄在30岁以下者，预处理用环磷酰胺，不行全身照射，以免间质性肺炎和白内障。用MTX和Cyclosporine预防移植抗宿主病（GVHD）。双胞胎之间的骨髓移植，第一次不进行预处理，如第一次失败后，经免疫抑制剂预处理后，行第二次骨髓移植，可获得成功。
八、造血生长因子
因为骨髓功能缺陷，循环中促红细胞生成素水平极度增高，故重组人促红细胞生成素对本病治疗的价值尚属可疑。GM－CSF和IL－3对粒系和巨核细胞的祖细胞起作用，其使用也可能有价值,当前临床试用表明对再障的疗效，至少是暂时的。
