低危骨髓增生异常综合症的治疗
一、治疗原则及目的
MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗必须做到个体化。根据MDS患者的IPSS积分，同时结合患者年龄、体能状况等进行综合评定已成为共识。MDS低危组患者的转白率很低，治疗主要目的是防止血细胞减少所致的早期死亡而不是白血病转化，治疗主要是改善血细胞减少和提高生活质量，以低强度治疗为主，而对于高危组则争取改变自然病程，以高强度治疗（强烈化疗和造血干细胞移植）为主，以获得缓解或治愈的可能。
低危组患者不予治疗，<60岁组中位生存期11.8年，>60岁组中位生存期4.8年。因此，对于大多数未出现疾病进展的低危组患者，强烈的治疗方案（强化疗及造血干细胞移植）是不推荐的。但是年轻的低危组患者可能耐受高强度治疗，有更好的效果/风险比和无进展生存及总生存率。
过去认为低强度治疗不能改变自然病程，但研究发现5-氮胞苷（Azacitidine， AZA）治疗有效者能延长转白时间，提示即使不能获得完全缓解，也可能改变自然病程。MDS对雷那度胺（lenalidomide）的反应依赖于染色体核型，回顾性分析分析，在总生存变量中，细胞遗传学反应对长期存活有更强的预见性。这也提示有细胞遗传学反应也能够影响患者的自然病程。
另外，对于低危组和中危-1组患者，过去认为贫血不影响自然病程，主要以改善血细胞减少导致的症状，低强度治疗为主，但现在发现在mds发展过程中，虽然多数患者最终贫血进展到输血依赖，但输血所致的铁超负荷，不仅引起脏器并发症，而且增加了白血病转化的危险。在无原始细胞增多的MDS类型中，RA、RAS、RCMD、RCMD-RAS及5q-综合征，随着红细胞输注负担增加也相应降低了总生存率和无白血病生存率，提示贫血是一个重要变量，其限定了低危组患者的良好自然病程。
mds红系祖细胞克隆生长受损，对造血生长因子反应不良，过度凋亡使红系生理性终末分化减少，过度生成的炎症因子通过造血负调控信号扩大了MDS红系祖细胞成熟障碍作用，并进一步降低了其红系细胞产生和生存潜能。恢复红系有效造血的治疗策略包括：促红系生成治疗、免疫调节、免疫抑制剂[抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）和环孢素]及表观基因组修饰，可能影响患者自然病程。
二、治疗方法
依照强度，MDS治疗总的可分三大类：支持治疗，低强度治疗和高强度治疗。
（一）支持治疗包括输血、促红细胞生成素（Epo）、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）或粒-巨噬细胞细胞集落刺激因子（GM-CSF）。这是目前大多数高龄mds、低危mds所采用治疗。支持治疗的主要目的是控制MDS症状、预防感染出血和提高生活质量。
（二） 低强度治疗包括使用DNA甲基化抑制剂、组蛋白乙酰化抑制剂、免疫调节治疗、信号转导途径抑制剂、单克隆抗体和免疫抑制剂，基本是近年来新开发和探索的疗法。
（三） 高强度治疗包括细胞毒性药物（化疗）及异基因造血干细胞移植，主要用于年轻mds患者及高危或进展的MDS治疗中。
异基因造血干细胞移植是惟一可能治愈MDS的手段，移植后患者长期无事件生存的概率为32-54%。与移植后预后较好相关的因素有年龄小、病程短、HLA配型相合程度高、骨髓原始细胞<10%及低危核型等。IPSS评分亦是提示移植后效果的重要参数，与IPSS评分低危/中危-1、中危-2、高危相对应的移植后5年无事件生存率分别为60%、36%、28%。清髓性移植相关死亡率为40%，非清髓性移植有望降低。关于对移植时机选择上，对IPSS评分低危/中危-1患者，研究表明延迟至疾病进展时进行移植可获得最大总体生存率。