CML有哪些治疗方法？

CML的治疗目标首先是将疾病尽量控制在慢性期，以延长患者的生命；其次是提高生活质量，使患者能像正常人一样生活，目前主要的治疗方法包括：

- 格列卫
- 干细胞移植
- 干扰素
- 化疗
- 放射治疗

格列卫靶向治疗

靶向治疗，顾名思义就像打靶一样对患病部位进行针对性治疗。大多数抗肿瘤药物进入体内，不仅会杀伤肿瘤细胞，对人体正常细胞也有杀伤作用，例如肿瘤的传统化疗会引起脱发等副作用，就是正常组织受损的表现。而格列卫靶向治疗则像"长了眼睛"一样，当药物进入到体内就能够直接找到有问题的部位，发挥其药理作用。

格列卫靶向治疗以其卓越的疗效与较高的安全性和耐受性，迅速成为CML新的治疗标准。适用于Ph+慢性期，加速期，急变期的CML患者。

国际大规模临床研究IRIS试验结果显示：格列卫治疗CML慢性期患者，8年总生存率为85%，与CML相关的死亡仅7%。(也就是说只有7%的患者在8年中死于CML)

造血干细胞移植治疗

造血干细胞移植是目前唯一有望治愈CML的治疗方法。包括将供体或者患者自身经过处理的干细胞输入到患者体内的一种特殊的手术。在格列卫出现之前，那些接受药物治疗无效的新诊断CML患者通常考虑进行造血干细胞移植，这种治疗方法可以长期缓解癌细胞的生长，从而为CML提供了"治愈"的可能性。同时由于这种方法受到供者来源和患者年龄的限制，以及移植导致的并发症较严重，2年死亡率高，早期生存质量差，并且价格高昂，目前造血干细胞移植主要推荐作为那些对格列卫或二线治疗药物无效的患者的治疗选择。

目前主要用于：

- 慢性期移植风险低而基础状态较差（见第6页）且有适合供者的少数患者
- 标准剂量格列卫治疗失败（出现耐药或不耐受）的慢性期患者
- 对二代治疗反应欠佳、失败或不耐受的所有患者
- 加速／急变患者
- 造血干细胞移植主要用于与格列卫联合治疗CML

接受造血干细胞移植患者的后续治疗

对接受移植后的患者进行血液学检查、骨髓细胞遗传学分析以及分子生物学分析，根据检查结果对疾病进行评价。

*达到完全细胞遗传学反应：进行骨髓 / 外周血监测，每3个月进行1次，共2年，随后每6个月1次，共3年。如果检测结果为Ph阳性的话，可选用：

- 格列卫治疗
- 第二代的靶向治疗药物，例如尼洛替尼
- 供者淋巴细胞输注（DLI）
- 接受干扰素治疗
- 应用更变抑制剂
- 有机会进入新药临床试验的话，可以参加新药试验

*疾病未缓解或者出现复发：停止免疫抑制治疗，并接受监测，同时可考虑：

- 格列卫治疗
- 第二代的靶向治疗药物，例如尼洛替尼
- 供者淋巴细胞输注（DLI）
- 接受干扰素治疗
- 二次移植
- 有机会进入新药临床试验的话，可以参加新药试验

供者：
指为患者提供异基因造血干细胞的人，主要指为患者提供骨髓的人。
供者淋巴细胞输注：
指将来自移植供者的淋巴细胞输注给患者的方法。可以使那些异基因造血干细胞移植后复发的白血病患者再次获得缓解。

干扰素治疗

对于慢性期患者来说，目前国际指南不推荐干扰素作为主要的治疗选择，因为干扰素治疗的疗效不佳，也不能阻止疾病进展，而且必须接受足够大剂量的治疗才能获得预期疗效，但通常在中国患者中难以实现。另外，干扰素治疗的不良反应常见，超过90%患者出现流感样的全身反应导致患者的耐受性差。

干扰素用于加速期或急变期的疗效较差。

化学治疗

化疗不能使Ph染色体减少或消失，并且易产生抗药性，既不能防止疾病的进展（加速或急变），也不能延长患者的生存时间。另外，化疗的副作用多，而且比较严重。目前国际指南不推荐化疗作为主要治疗选择。

我应该选择哪一种治疗方法？

根据您个人的CML疾病分期、风险因素以及对治疗的反应，您适合接受不同的治疗方法。初始治疗通常是指一线治疗。如果一线治疗疗效不佳或无效的话，需要接受其他治疗，此时这些治疗称为二线或三线治疗。

疾病分期:
是指CML三个独特的病程进展分期，包括慢性期、加速期或急变期。

根据国际ELN、NCCN以及CML治疗中国专家组共识2011版，对于不同CML患者推荐以下治疗方案：

初始治疗

*慢性期CML患者：
- 几乎所有新诊断的慢性期CML患者目前首选的一线治疗方案是格列卫400mg/日，每日一次
- 由于各种原因（如经济问题等）不能应用格列卫治疗的患者，可以考虑应用干扰素或者化疗药物治疗
- 对于基础状态较差，且造血干细胞移植风险较低的患者，可考虑移植，移植前建议接受格列卫或化疗药物治疗

*加速期或急变期CML患者：
- 目前推荐将格列卫每日600mg作为他们的一线治疗选择
- 如果接受格列卫治疗后疾病回复到慢性期的话，患者可以继续接受格列卫治疗
- 如果患者有合适的造血干细胞供者来源的话，可以尽早接受异基因造血干细胞移植

如何了解格列卫的治疗效果？

现代医学根据患者在第3个月、第6个月、第12个月和第18个月时的治疗状况，便可预知未来的治疗效果。在这几个时间点进行血液学检查、骨髓细胞遗传学分析以及分子生物学检查，通过检查结果对您的疾病进行评价。

第3个月时：

*如果初始治疗后患者达到完全血液学反应，或者至少达到次要细胞遗传学反应的话（疗效满意），可以继续接受相同剂量的格列卫治疗。这也是患者预后良好的指标之一

*如果初始治疗患者未达到任何细胞遗传学反应的话（疗效不佳）

*如果初始治疗后未达到完全血液学反应的话（治疗失败），首先应该评价患者是否按照医嘱服药，随后根据评价情况，可以考虑以下治疗：

- 换用第二代的靶向治疗药物，例如尼洛替尼
- 有机会进入新药临床试验的话，可以参加新药试验
- 由医生评估，并与患者讨论是否可进行移植

第6个月时：

*如果患者至少达到部分细胞遗传学反应的话（疗效满意），可以继续接受相同剂量的格列卫治疗。

*如果患者未达到部分细胞遗传学反应的话（疗效不佳）：

- 可以继续接受相同剂量的格列卫治疗
- 视患者的耐受情况，将格列卫剂量增加至600 mg/日或800 mg/日

*如果患者未达到任何细胞遗传学反应的话（治疗失败），首先应该评价患者是否坚持治疗，随后根据评价情况，可以考虑以下治疗：

- 换用第二代的靶向治疗药物，例如尼洛替尼
- 有机会进入新药临床试验的话，可以参加新药试验
- 由医生评估，并与患者讨论是否可进行移植

血液学反应：
通过抽血化验，用来检测患者体内血细胞的数量是否恢复到正常水平。
完全血液学反应：
患者体内所有的血细胞计数都恢复到正常范围内。
细胞遗传学反应：
采集的骨髓标本，对其中含有费城染色体的细胞进行计数，从而监测患者的细胞遗传学反应，以便追踪治疗进展.
完全细胞遗传学反应：
患者体内所有含有费城染色体的细胞均被清除。
次要细胞遗传学反应：
患者骨髓中含有的费城染色体细胞数目在36%-65%之间。达到细胞遗传学反应意味着患者获得更好的生存机会。
部分细胞遗传学反应：
患者骨髓中含有费城染色体细胞的数目降低到1%-35%。
耐受：
是指格列卫治疗过程中未出现严重副作用，或者未出现导致患者停止治疗的副作用。

第12个月时：

*如果患者获得完全细胞遗传学反应的话（疗效满意），可以继续接受相同剂量的格列卫治疗。

*如果患者达到部分细胞遗传学反应的话（疗效不佳）：

*如果患者未达到部分细胞遗传学反应的话（治疗失败），首先应该评价患者是否按照医嘱服药，随后根据评价情况，可以考虑以下治疗：

- 换用第二代的靶向治疗药物，例如尼洛替尼
- 医生评估，并与患者讨论是否可进行移植
- 有机会进入新药临床试验的话，可以参加新药试验

第18个月时：

*如果患者达到主要分子学反应的话（疗效满意），可以继续接受相同剂量的格列卫治疗。

*如果患者未达到主要分子学反应的话（疗效不佳）：

- 换用第二代的靶向治疗药物，例如尼洛替尼
- 视患者的耐受情况，将格列卫剂量增加至600 mg/日或800 mg/日
- 有机会进入新药临床试验的话，可以参加新药试验

*如果患者未达到完全细胞遗传学反应的话（治疗失败），首先应该评价治疗的依从性：

- 可以继续接受相同剂量的格列卫治疗

- 视患者的耐受情况，将格列卫剂量增加至600 mg/日或800 mg/日

分子学反应：
用以判断出费城染色体上的遗传物质（BCR-ABL基因）或DNA分子是否存在或存在数量的多少。获得分子学反应意味着患者出现疾病进展的几率非常小。