在人类基因工程和生物信息的推动下，生物技术创新日新月异，医学正在经历一个飞速发展的新阶段——从缓解症状转向彻底根除，从一般疾病转向疑难杂症，从治疗疾病转向提高人们的生活质量。
一、 何谓基因疗法
（一） 什么是基因？
 基因是遗传的基本单位，带有信息，指导机体细胞新陈代谢的自我更新，一个机体所有基因组成的总体称为基因组，基因是极细小用肉眼看不见的微小颗粒。基因由脱氧核糖核酸或DNA组成。DNA分子由两条链形成骨架，每条链由脱氧核糖和磷酸分子级成，链间通过嘌呤——嘧啶配对相连，每条链的碱基序列编码、贮存了遗传信息，遗传信息的贮存确保表达，加工及传递过程的正常进行；进而保证机体正常的新陈代谢。
（二） 基因与血液病的关系
 随着医药遗传学的发展，人们逐渐认识到异常基因已成为血液病发病的主要原因。异常基因存在于所有骨髓造血干细胞和肾脏的特定组织，导致贮存、表达、传递信息的错误，进而产生一系列病理反应，因此要治愈血液病就必须在基因水平上医治。
（三）什么是基因疗法？
 基因疗法是一种新型疗法，以改变基因表达彻底治愈疾病为目的。基因疗法是将药物经过强超声波空化裂解为极细小的分子，进入细胞内，识别、定位于受损的基因片断，大规模修复核苷酸疗法的特点直接针对造血干细胞的基因片断，具有极强的靶向定位性，彻底修复受损的基因片断，具有识别能力高、定位性强、疗效高而持久的优点，是当今治疗血液病的一种创新疗法。
二、 传统疗法在治疗血液病肾中所存在的不足
（一） 应用雄激素可使体重增加、水肿、多毛、声粗、痤疮、头痛、女性男性化，肝功能障碍。
（二） 输血方法易导致过敏反应，非溶血性发热反应，传染性疾病，血循环负荷过重，输血性血色病，出血、栓塞等不良反应。
（三） 脾切除易导致膈下胀肿，门静脉残端血栓，术后反复感染，血栓，遗留副脾等潜在风险。
（四） 应用免疫抑制剂可以导致中毒性肝损害，骨髓抑制，白细胞、血小板减少，脱发、出血性膀胱炎等。
（五） 透析疗法导致透析失衡综合征，严重的高血压、低血压以及小脑血管并发症，而且会使正常细胞受损，免疫机能下降等受损。
（六） 应用糖皮质激素可导致类肾上腺皮质功能亢进诱发加重感染、溃疡、肌肉萎缩、骨质疏松、脏俯受损，药物依赖等。
三、 基因疗法与传统疗法不同之处
（一） 具有极强的识别能力，只针对异常基因，不损害正常基因；
（二） 具有极强的靶向定位性，能够针对异常基因的具体部位进行定位；
（三） 具有极强的修复能力，与病变基因结合迅速发挥药效；
（四） 疗效高，作用强，能够彻底根除疾病；
（五） 保护正常基因，预防突变；
（六） 将潜伏状态的恶性基因清除；
（七） 能够延长正常细胞的生命周期。
以上特点决定了基因治疗血液病的优越性。
四、 基因疗法治疗血液病需要经历以下三个过程：
（一） 第一个过程：靶向定位
药物进入体内后，能够迅速定位于异常基因，异常基因主要包括以下两类：
1、 结构不正常，有残缺或畸形；
2、 基因所在的染色体位置错误。
针对上述情况，药物能够迅速中断异常基因的贮存、表达、加工及传递。
治疗过程中会出现以下临床表现：病情从急性进展到逐渐稳定，全身的贫血症状及中毒症状开始缓解，乏力开始减轻，食欲开始增加。
注：此过程的化验指标不会迅速好转，因此作为患者不必苛求，否则易犯急于求成的错误，不利于病情的恢复。
（二） 第二过程：恢复结构
药物能够根据DNA分子特殊的碱基配对规律，采用增补疗法和同源重组疗法，导入正常基因，校正致病基因，而且药物能够根据正常基因的序列迅速调动异常基因，保证机体正常基因发挥贮存、表达、加工及传递信息的功能。
 本治疗过程会出现以下临床表现：患者的贫血症状开始好转，白细胞、红细胞、血小板开始迅速上升，血肌酐开始下降，尿肌酐开始上升，尿中蛋白、潜血开始减少，各种化验指标明显好转。
（三） 第三过程：重建功能
 异常基因的结构彻底修复后，能够迅速发挥其表达、加工、传递信息的功能，指导骨髓造血干细胞维持自我增殖、更新、分化的能力，保证造血功能永不衰竭；指导肾脏肾小球滤过膜的合成，维持正常的肾功能进而使各种血液病和肾病从根本上得到治愈。
 本治疗过程会出现以下临床表现：食欲、睡眠明显好转，各种化验指标显著上升，尿中蛋白潜血基本消失，血肌酐恢复正常。
  注：该过程需要较长时间，如果残存的正常组织较多，修复时间较短，反之则长。此外，功能的恢复受个体精神影响较大，因此保持心情愉快非常关键。