血液病是指原发于造血系统或影响造血系统伴随血液异常改变的疾病,病理上以骨髓造血干细胞受不良的理化刺激,如光辐射、化学药品,化学农药残留及化学制剂等造成骨髓造血干细胞损伤,微环境改变,以及免疫机制改变;或造血干细胞增殖分化异常血细胞成份基因突变,造成幼稚细胞恶性克隆,使正常的血细胞丧失正常功能,异常增殖分化所致。临床表现以贫血、乏力、出血、发热、感染为特征的疾病。造血系统包括血液系统、骨髓系统和淋巴组织,凡涉及造血系统病理、生理改变。并以其为主要临床表现的疾病,都属于血液病范畴。
临床上常见的血液病有急慢性白血病、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血、原发性血小板减少紫癜、骨髓纤维化、多发性骨髓瘤、地中海贫血、自免溶贫血、血友病等各种贫血。大部分血液病由于缺乏特效疗法,现代医学对血液病的治疗多采用输血、激素、化疗、免疫抑制剂、骨髓移植等常规疗法,激素类如康力龙、强地松、此类药物作用缓慢,疗效不稳定,而长期应用激素会引起骨质疏松症和骰骨头坏死和肝肾损害,往往是旧病未愈而又添新疾。输血不治病,越输越不造,反而抑制骨髓造血,只适用于临床急迫之时,对原发病无任何作用,而多次输血,会引起含铁血黄素沉着症,甚至肝肾功能衰竭。免疫抑制剂如田可,环胞素A等因价格昂贵,疗效不确切,停药易反跳,和副作用大等一直未能被广大血液病患者所接受。骨髓移植由于受骨髓来源和价格等因素影响外,骨髓移植的患者常发生抗宿主病(GVHD),5年内复发率也高达70%。