重型
再生障碍性贫血的治疗
1、IST方案 ①IST方案Ⅰ:P-ATG(中国武汉生物制品研究所产品)15~20 mg/(kg.d),静脉输注,+1~+5 d;泼尼松1 mg/(kg.d)(+1~+5 d静脉输注地塞米松及氢化可的松,按上述泼尼松剂量换算)+1~+15 d,如无严重血清病反应,+16 d开始减量至+30 d停用。②IST方案Ⅱ:R-ATLG(德国FreseniusAG公司产品)5 mg/(kg.d),静脉输注,+1~+5 d;泼尼松剂量及用法同上。环孢霉素A(CsA,瑞士Novartis公司产品)3~5 mg/(kg.d),口服,+31 d始用,3个月1疗程,根据血清肌酐及胆红素浓度调节其剂量。重组人粒-巨噬细胞集落刺激因子(rhu GM-CSF,美国Schering-plough公司产品)(18例)300 μg/次,皮下注射,每周3次×30 d,每周2次×30 d,每周1次×30 d,或重组人粒细胞集落刺激因子(rhu G-CSF,日本Kirin公司产品)(14例)300 μg/次,皮下注射,每周3次×30 d,每周2次×30 d,每周1次×30 d;重组人
红细胞生成素(rhu EPO,日本Kirin公司产品)6 000 U/次,静脉注射,每周3次×30 d,每周2次×30 d,每周1次×30 d。
2、 基础治疗药物 康力龙6~12 mg/d,口服,或长效睾丸酮250 mg/次,肌肉注射,每周2次;VitB 12 500 μg/次,肌肉注射,每周1次;叶酸30 mg/d,口服。以上用于全部病例。
3、 维持治疗 所有治疗有效病例,男性Hb达到120 g/L(女性Hb达到110 g/L)时起继续用基础治疗药物(包括IST方案Ⅱ中的CsA),维持治疗≥2年,维持治疗期间药物每3~6个月减量1次,并定期(3~6个月)随访病情变化,待病情达到“治愈”(以骨髓粒-巨噬细胞集落形成单位产率恢复正常为参照)后方可完全停药。
4、骨髓粒-巨噬细胞集落形成单位(CFU-GM) 24孔板甲基纤维素培养法〔3〕,以20例健康献血员作对照。
5、随访观察项目 观察两组患者治疗前后血象、骨髓象、
红细胞输注量及
血小板输注量、感染频度及相关死亡情况、骨髓CFU-GM产率变化,末次随访时患者疗效。并定期复查患者Rous试验、Ham试验、蛇毒因子溶血(COF)试验、微量补体溶血敏感试验(mCLST)、红细胞CD55及CD59表达以及染色体核型+SCD等,以明确有无晚期克隆性并发症。