免疫抑制剂配合雄激素治疗重型再生障碍性贫血
根据患者病情轻重、药源及经济条件，分别选择CSA＋康力龙（方案Ⅰ）及CSA＋康力龙＋HDIG（方案Ⅱ）进行治疗，随访观察其疗效。
1　CSA（Sandoz公司产品）：胶囊，剂量：5 mg・kg－1.d－1，分2～3次口服，疗程3个月。
2　HDIG（上海RAAS产品）：每次1g・kg－1.月－1，静脉点滴，总疗程3～6个月。
3　康力龙：0.1～0.3 mg・kg-1.d－1，分2～3次口服，疗程1～4年。
4　辅助治疗：治疗期间根据外周血象及症状体征给予成份输血及积极预防感染和出血，1～3个月监测肝、肾功能一次，部分病人给以保肝、中药等辅助治疗。
5　疗效指标：参照全国统一疗效标准［3］，＜1年的为近期疗效，＞1年的为远期疗效。
疗   效
1　近期和远期疗效　经以上治疗后，随访1～4年，其中1例在治疗半年内死于颅内出血，2例在治疗期间死于严重感染，11例存活。观察14例患儿近期疗效（见表1），总有效率为71.4％（10／14），方案Ⅰ组为50％（3／6），而方案Ⅱ组为87.5％（7／8），方案Ⅱ组疗效明显高于方案Ⅰ。
　　可评价远期疗效的4例患儿中，有3例为方案Ⅱ治疗且间歇追加HDIG3～5次者（1例基本缓解，2例明显进步，方案Ⅰ治疗的1例患儿始终保持明显进步。
不良反应　14例患儿在联合用药期间有6例出现一过性肝功能异常（GPT60～204 IU／L），给予保肝及康力龙减量后，肝功恢复正常；有7例患儿开始服用CSA时出现恶心、呕吐等胃肠道反应，给予吗叮啉服用一段时间后症状消失。出现多毛症状者2例，女性喉结发育伴声嘶者2例。但对患儿进行HDIG静脉滴注期间无明显不良反应。