2025 年血液病中医药治疗以 “中西医协同、分阶段辨证、机制与循证并重” 为核心进展，在再生障碍性贫血、白血病、骨髓增生异常综合征、免疫性血小板减少症等领域形成多维度突破，疗效与安全性数据更扎实，技术融合与个体化方案落地加速。

核心病种进展

再生障碍性贫血（AA）

• 核心策略：脾肾双补 + 免疫调节 + 中西医联合，贯穿移植全周期。

• 关键方案：黄芪注射液联合雄激素 / 免疫抑制剂，造血改善率较单用西药提高约 50%；移植前用健脾补肾方（黄芪、党参、熟地等）提升耐受，移植中以养阴清热方减黏膜炎与 GVHD 风险，移植后以补肾填精方促进造血重建。

• 机制进展：证实益气补肾药通过调控 JAK/STAT、PI3K-Akt 通路修复造血干细胞，减少骨髓脂肪变。

白血病

• 全程辨证：诱导期清热凉血解毒（如清瘟败毒饮）增效减毒；巩固 / 维持期健脾补肾（如归脾汤、左归丸）减少残留与复发；复发难治期以含砷复方（如青黄散）联合靶向药提升缓解率。

• 协同亮点：AML-M3 在维 A 酸 + 砷剂基础上联合清热凉血方，分化综合征发生率显著降低；CML 服用 TKI 时联用健脾益肾方，肝肾与胃肠道副反应减轻，依从性提升。

• 技术融合：流式细胞术监测 MRD，量化中药对微小残留病的清除作用，为辨证提供客观依据。

骨髓增生异常综合征（MDS）

• 方案拓展：以青黄散为主的含砷复方从中高危扩展至低危，联合补脾益肾中药，中低危改善率 > 80%，高危约 60%。

• 机制深化：进一步明确含砷中药的去甲基化作用，调节表观遗传，修复异常造血克隆，相关成果获中华中医药学会科技奖。

免疫性血小板减少症（ITP）

• 精准辨证：热盛迫血型用三黄泻心汤，脾肾两虚型用归脾汤 / 薯蓣丸，免疫紊乱型用益气养阴方（如益气滋阴方）。

• 循证数据：中药联合西药完全缓解率较单用西药提升近 20%，三黄泻心汤等经典方在儿童难治性 ITP 中显效，费用低且安全。

• 机制研究：益气滋阴方通过 PI3K-Akt 通路调控免疫，减少血小板破坏并促进生成，核心靶点为 CASP3、TNF。

关键技术与方法学突破

1. 辨证客观化：结合 MICM 分型、免疫功能检测、代谢组学，建立 “西医分型 + 中医辨证” 的个体化方案，提升精准度。

2. 非药物干预：针灸、热敏灸、八段锦等用于改善乏力、失眠，降低感染风险，提升生活质量。

3. 循证体系完善：多中心 RCT 证实中西医结合在 AA、ITP、MDS 中的优势，发表于 PMC 等国际期刊，推动中医药国际化。

挑战与展望

• 挑战：高质量 RCT 样本量不足，中药作用靶点与量效关系需进一步明确，复方标准化与质控体系待完善。

• 展望：2026 年将聚焦 “病证结合” 生物标志物研发、中药活性成分筛选与创新制剂开发，推动中西医整合指南更新，提升血液病治疗的整体疗效与安全性。